政府不买单，蓝鸟生物撤出德国市场！基因疗法进军欧洲的一盆冷水

两年前，当蓝鸟生物治疗地中海贫血的基因疗法获得了欧洲的批准后，他们与政府开启了价格上的谈判。 在谈判前，蓝鸟生物很有信心能够说服政府为他们 180 万美元/次的疗法买单，共同承担风险。

但现在，蓝鸟公司准备把他们的基因疗法 Zynteglo 从德国市场撤出， 因为德国政府所提出的最高价格甚至不到蓝鸟公司预期价格的一半。这个僵局对于蓝鸟公司在欧洲的商业规划来说是一次不小的挫折。

不过这件事最令人关注的是，欧洲能不能成为其他昂贵基因疗法的一个可行的市场。

“这创造出了一个更加复杂的情景。所有的厂家都需要审视一下他们在欧洲的商业模式、折扣程度和他们在欧洲的收入。” Skorney，一个来自于 Baird 投行的生物科技分析师这样说道。 

在上年 12 月，Orchard 公司在欧洲获得了其 Libmeldy 基因疗法的批准， 这个疗法可以用来治疗一种极其罕见并且致命的儿童疾病。Orchard 公司对于他们疗法的预期定价是 250 到 300 万美元，并且希望在这个季度之前投入市场。

如果看把目光放到更久之前，拜玛林制****、Uniqure、福泰制****和 Sarepta 制****等生物科技公司也都有让他们的基因疗法获得欧洲批准、并且投入欧洲市场的计划。

对于这些开创基因疗法的公司来说，蓝鸟公司的 Zynteglo 在德国吃到的闭门羹或许让他们认清了现实。

“德国政府在这次的谈判中尽其所有，不只是为了拿到一个最低价格， 同时也是想为未来所有的基因疗法定价开创一个先例。” Andrew Obenshain，蓝鸟公司基因疾病的主管这样总结了过去两年与德国政府的谈判、申诉和仲裁过程。 

德国政府愿意在 2020 年 11 月到 2022 年 9 月这个期间，支付给每人 79 万美元的一个临时价格，如果在这个期间内所有接受了治疗的病人都感受到疗效，也就是说他们不再需要长期的输血治疗，那么德国政府则会补偿性地把价格提升到大约每人 95 万美元。 

蓝鸟公司在谈判开始时的预期为每个病人 180 万美元，并且可以在五年内分期支付。并且为了让这个价钱更能被接受，蓝鸟公司同意了只会在治疗有效的情况下收款。 

同时，蓝鸟公司还给德国官员提供了一系列的数据，证明他们的基因疗法从总价来说，是低于他们国家现在为了地中海型贫血病人一生中治疗的总花费的。

“我们的初衷是在 Zynteglo 的价值上展开一场谈判，但是最后却沦为了一场对于钱的争论。” Doug Danison， 蓝鸟公司的欧洲业务总负责人说道。 

于是最后讨论的不到蓝鸟公司预期价格一半的最终价格， 导致了蓝鸟公司决定撤出德国市场。 

“他们不会为了基因疗法去改变他们现有的模式，” Obenshain 补充道， “接受他们的价格，开启这个先例， 对于基因疗法的创新是十分不利的。”

“德国公保联合会（GKV-SV/GKV-Spitzenverband）是第一次面对为一次性疗法制定价格、评估规则这样重大的难题，特别是在这个疗法有希望代替所有的长期疗法的情况下，” 在欧洲医疗行业媒体 APM Health Europe 看到 Zynteglo 的定价文件时这样评价。

德国公保联合会声称，“科技进展所带来的成本节约，一次性的基因疗法去代替终生的输血疗法，同时也必须给付款者带来足够的收益。”

与蓝鸟公司不同的是， 诺华公司同意了降低他们在欧洲出售的两款基因疗法的价格。 

Zolgensma， 一个用于治疗脊髓型肌肉萎缩症、原价为 210 万美元的基因疗法，在市场上表现很好。上一年它的全球销售总额为 9.2 亿美元， 其中的一半以上来自于欧洲以及美国以外的其他地区。 

但是诺华公司并没有透露 Luxturna 的销售额，一个用于治疗一项罕见的遗传类视力衰退的一次性基因疗法， 虽然在三年前他们就已经获得了监管机构的批准。Luxturna 折扣前的价格为一只眼睛 42.5 万美元， 大部分病人会选择两只眼睛一起治疗。 

“很多医疗系统都没有准备好去接受可以通过一次治疗可以提供终生益处的疗法，” 诺华公司的发言称， “这暴露出了两个紧迫的问题：首先， 国家需要开发新的模型去评估这些新疗法能带来的巨大的好处， 其次，大家需要开发出一种新的支付方式，特别是当这个治疗的价值是随着一生而累积的。”

鉴于如今在欧洲，甚至全世界都只有极少数基因疗法获得了批准， 现在来说还很难去评估蓝鸟公司从德国市场撤离将会造成的更广泛的影响。Yaron Werber，来自于科文投行的分析师讲道。

“不过人们都会猜测，德国对于地中海型贫血的决定是不是为了镰刀型红血球病疗法去创造的‘特洛伊木马’，” Werber 说。镰刀型红血球病相对于地中海型贫血， 影响更多的病人，并且更加严重，在未来的几年里，蓝鸟和其他数家公司应该会针对镰刀型红血球病推出一次性疗法。

Werber 同样也提到，相较于欧洲其他部分，德国有更少的地中海贫血患者，所以德国官员可以用更强硬的态度来和蓝鸟公司谈判。然而对于意大利和希腊来说， 这是不可能的，因为地中海贫血在意大利和希腊患病率更高。这显然对蓝鸟公司是有好处的，但是蓝鸟公司也知道，在失去德国这个向来在欧洲价格最高的市场后，他们预期的 180 万美元价格几乎是不可能达成了。 

蓝鸟公司的 Danison 曾说撤出德国并不会影响公司在欧洲其他国家的销售，他们现在正在与意大利、希腊、英国和法国就价格和病人覆盖率等方面进行积极的讨论，但目前为止还尚未能够达成协议。 

“我们公司的优先考虑的事情还是让病人们能用上我们的产品，这就是为什么有关于德国的决定让我们如此的伤心， 这对我们来说不是一个简单的决定。” Danison 说道。 

并且 Danison 也表示，这次地中海贫血的决定，将不会对蓝鸟公司未来在欧洲有关于镰刀型红血球病基因疗法的任何计划产生影响。

“我们一定会把我们的镰刀型红血球病基因疗法带给欧洲的患者。”

编译丨Evan / 郝轶飞

参考资料：https://www.statnews.com/2021/04/22/bluebirds-withdrawal-of-therapy-from-germany-could-chill-talks-over-gene-therapy-prices-across-europe/