诺奖得主Jennifer Doudna：CRISPR 基因编辑技术应该对所有人开放

前，2020 年诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 在 Learn Serve Lead 2021 上分享了对基因编辑的临床潜力、公平的重要性以及 CRISPR 如何帮助对抗未来的流行病的见解。

Learn Serve Lead 是 AAMC 学习和社交活动的论坛，教育工作者、学生、研究人员、临床医生、管理人员和卫生系统领导人都可以在这里建立专业联系、扩大合作并参与讨论。AAMC 成立于 1876 年，总部位于华盛顿特区，是一个非营利性协会，致力于通过医学教育、医疗保健、医学研究和社区合作来改变人类健康。

论坛上，Doudna 分享道，“看到 CRISPR 在世界各地的实验室发展如此之快，真是非同寻常。目前在临床上，CRISPR 主要用来治疗镰状细胞病、先天性失明和癌症等疾病，在接下来的二十年内，CRISPR 甚至可以用于治疗更常见的疾病，例如痴呆症和心血管疾病，并增强对可能导致未来大流行的病原体的免疫力。”

但 Doudna 也表示，“与任何新技术一样，CRISPR 也有风险，面临一些挑战。”

这些挑战包括确保对 CRISPR 的使用有国际公认的法规 —— 如何处理创造 “设计婴儿” 的想法，以及需要确保全球所有社会经济群体的人都能负担得起由此产生的治疗费用。

“确保每个需要的人可以从这项技术中受益，是我非常致力的事情，在科学领域取得进步的一个重要关键是协同合作，尤其是让来自不同背景的人加入实验室，指导下一代科学家也是我最重要的职责之一。”Doudna 说道。

AAMCNews：你是如何调整自己的工作以应对大流行的？

Doudna：由于被禁止进入实验室，所以我们决定通过建立临床检测实验室机构和努力开发新型 COVID 诊断方法来应对大流行，我们在校园内运行了一个 CLIA（临床实验室改进修正案）认证的实验室，每周为大学社区以及旧金山和东湾地区的一些医疗保健合作伙伴进行大约 15,000-20,000 次 COVID-19 测试，我们还与医疗保健合作伙伴共同开发基于 CRISPR 的诊断方法，目前我们开发的三种新型诊断化学方法都依赖于 CRISPR 技术，希望其中的一个或多个可以申请即时检测。

AAMCNews：CRISPR 具有如此多的研究意义，目前为止，你认为它最吸引人的用途是什么？

Doudna：CRISPR 技术进入临床的速度非常快，不到 10 年，该技术已经进入了针对肝脏、眼睛和血液疾病等多种不同类型疾病的 1 期试验，未来 5 到 10 年内，我们希望获得批准的疗法可以从根本上纠正 DNA 中的致病突变，我们不是在减轻疾病带来的后果，而是试图预防或治愈疾病，这样患者以后就不用面对遗传病带来的后果。

AAMCNews：CRISPR 技术发展如此迅速是你预料到吗？你对医学未来的长期希望是什么？尤其是在遗传疾病方面。

Doudna：看到技术进步如此之快真的很棒，但我无法预测。该技术在实验室中效果很好，这并不一定说明它在人体中的有效性、安全性。现在看来，在未来我们将可使用 CRISPR 来治愈遗传疾病，但问题是：谁可以使用它？谁负担得起这些治疗？这非常重要。

AAMCNews：你之前公开谈到基因编辑的潜在伦理影响以及未来如何利用它，你有何担忧？你认为科学界和整个社会应该如何确保这项技术不被滥用？

Doudna：首先对技术的使用保持透明度至关重要，这也是我在过去几年中参与有关该主题的本地组织和国际会议的原因之一，其次我认为邀请科学界和其他利益相关者共同思考未来如何使用这项技术非常重要，这是我们拥有的非凡机会，但它也伴随着很多责任。

AAMCNews：你之前谈到高中时曾看到一位女性科学家，为什么你认为这对你后来走上科研道路很重要？

Doudna：在我成长的过程中，科学家的印象是像爱因斯坦的经典照片或者身穿实验室外套、戴着黑框眼镜、头发乱糟糟的老年白人男性，那是媒体对科学家的讽刺，但我没有意识到这一点，已经将其内化为科学家的样子。高中，我就意识到对数学、化学和生物学感兴趣，然后有机会看到一位恰好从事癌症生物学研究的女性科学家的精彩演讲，当我看到那个演讲时，我仍然记得我的感受 —— 这就是我想做的，我想成为她。

AAMCNews：还需要做什么改变才能让女性更容易接触到科学，让她们从事这个职业？

Doudna：我认为在科学上拥有多样性是非常重要的。比较关键的是在早期教育阶段让学生有机会在实验室工作或了解不同类型科学家正在进行的研究，孩子们是天生的科学家，他们对世界很好奇，会提出‘为什么我们那样做？’、‘为什么我们的世界会这样运作？’这种类型的问题，因此找到鼓励这种天生好奇心的方法非常重要。

AAMCNews：你认为学术医学界目前面临的最紧迫问题是什么，你想向其领导者传达什么信息？

Doudna：鉴于当前大流行的挑战以及科学已经取得的成就，让科学家继续合作以适应当前形势至关重要。我认为当前的挑战在于需要在好奇心驱动的科学和应用科学之间取得平衡，并想办法如何快速将这些想法和发现应用于现实世界。

参考文献：https://www.aamc.org/news-insights/making-science-serve-humanity-jennifer-doudna-phd-says-crispr-gene-editing-technology-should-be