Flagship Pioneering投资组合联盟？与囊性纤维化基金会合作治疗10%无****可医患者

今日消息称，Flagship 与一家知名的囊性纤维化非盈利组织 Cystic Fibrosis Foundation（囊性纤维化基金会）达成合作，后者提供多达 1.1 亿美元的支持资金（前期承诺 2000 万美元），Flagship 则提供旗下多家公司的不同技术，建立一家 “单一资产公司”。
这在生命科学领域是一种较为新颖的合作模式。所谓 “单一资产公司”（single-asset companies），是指公司的总资产额中，占据绝对比重的是一项具有不可替代性的特定可辨认资产的价值，除此以外的其他资产、负债的价值都是显著不重大的。相应地，该实体的未来现金流量也高度依赖于该项特定的可辨认资产。
常见的 “单一资产实体” 的例子是为了特定的房地产开发项目、特定的投资性房地产或者特定区域、矿种的开采等而设立的项目公司。而在这一案例中，实体公司的目标是囊性纤维化。
双方早期或许会创办一家或者两家公司，负责早期的研究和产品开发，但不负责经营，如果早期研究通过了概念验证，那么 Flagship 可能会寻找另一家公司进行后续的临床试验，以及融资交易、商业化等。
囊性纤维化（英语：cystic fibrosis，缩写作 CF）主要是由囊性纤维化跨膜转导调节蛋白基因突变所致，是一种罕见的遗传性疾病。影响全球约 7.5 万人，在美国大约有 3.5 万人患病，国内数据尚不明确。
该病的主要特征是慢性进展性阻塞性肺疾病，同时伴有多系统受累，包括汗腺、肺、鼻窦、胰腺、肝脏、胆道、肠道及生殖系统的外分泌腺，其中以呼吸系统损害最为突出。
不过，得益于早期诊断和优化治疗，该病的中位数生存时间在逐渐上升，患者可以活得更久。
自 2012 年以来，FDA 已经批准了四种相关的****物，均来自该领域领导者 Vertex 公司。Vertex 公司已上市 4 款 CF ****物：Kalydeco、Orkabi、Symdeko、Trikafta，前 3 款****物可治疗全球约 40000 例患者，约占所有 CF 患者的 50%。而最新批准的三联疗法 Trikafta 可将治疗范围扩大到 全球 90% 的 CF 患者。
Vertex 和囊性纤维化基金会是长期合作伙伴，此前一直致力于解决最后 10% 无法治愈的病人的问题，这 10% 的患者因为突变不同而无法使用现有****物。
Flagship 通过被称为 "Pioneering Medicines" 的倡议，加入了这场研发活动。不过，除了重点针对 10%“无****可医” 的患者以外，Flagship 也想尝试寻找更多靶向疗法以及 RNA 技术来优化现有的****物。它通过旗下不同公司的不同技术路线来尝试治疗同一种疾病。
Tessera Therapeutics 是 Flagship 旗下的一家 “基因书写” 公司，这家公司加入了这个项目。所谓 “基因书写” 即可以通过多种方式改变 DNA，可以改变 DNA 的单个单位，也可以插入或者删除小片段，还可以在整个基因中进行书写。这家公司可以通过纠正 CFTR 基因缺陷，从而治疗不同突变的囊性纤维化患者。
当然，Moderna 最具优势的 RNA 技术也不会缺席。RNA 可以在新冠疫苗中指示细胞基质产生刺突蛋白，或许也可以在某个机制下帮助 CFTR 蛋白。这或许会比现有的一些修饰方法更有效。
有消息透露，Flagship 正在与其投资组合中的另外两家公司就囊性纤维化合作进行谈判，如果合作有效，利润也将共享。