未来2个月，生物制****领域值得关注的5个问题

投资人们会再次试图解读 Biogen 高管对于试验性阿尔兹海默症****物 aducanumab 的评价，目前 FDA 正在审查该评价，预计 6 月 7 日会出结果。而对于 Vertex 和 Sarepta 公司而言，它们可能会有两款重磅****物出现，数据将在数周内公布。
但是，最令人关注的进展依旧是来自于阿斯利康和强生的疫苗：前者的新冠疫苗会不会获得 FDA 的紧急批准？后者的新冠疫苗能否获得批准恢复使用？
从现在开始，对于生物技术公司，制****公司和新冠大流行都将是很重要的一段时间。需要关注的事件如下： 
强生疫苗重启 自 4 月 13 日以来，强生新冠疫苗由于出现严重的副作用，而被监管机构下令停止接种。
当时，监管组织和强生在六名接种新冠疫苗的成年女性中发现了一种罕见的大脑附近血栓加上低血小板（一种帮助血液凝固的细胞）综合症。这六位女性都被医院收治，其中一位不幸身亡。
这些症状和接种阿利斯康疫苗的英国和欧洲患者十分相似。事实证明，他们使用类似的给****技术（之后，欧洲****品管理局确认了疫苗和血栓存在某种联系）。

虽然发生副作用的风险似乎很低，但美国疾病控制和预防中心的顾问在 4 月 14 日举行了紧急会议并且在讨论后表示，现在没有足够的信息去发布安全使用指南。
美东时间 4 月 24 日，FDA 宣布恢复使用强生新冠疫苗，德国卫生官员也表示，强生疫苗安全有效。他们共同认为，在新冠大流行中，强生疫苗 “利大于弊”。
按照目前来看，把这上百万支疫苗继续投入使用应该是最终的决定， 这样可以进一步的帮助美国政府的免疫计划。
阿利斯康疫苗在美国的状况
3 月 25 日，阿利斯康的新冠疫苗提交给了 FDA 进行审批。该疫苗在美国一项三期临床试验中表现出有效性，阿斯利康表示会在未来几周申请紧急使用许可。“就在未来的几周，”CNBC 的一位高管预测，该申请将在四月中旬递交。
但现，形势有点复杂。在一次公开与实验监督委员会的激烈交锋后，阿利斯康略微修改了其审判结果，从而引发了公众质疑该公司的数据。

距离阿利斯康公布数据已经过了一个多月， 目前他们还没有向 FDA 递交申请。相比之下， Moderna、辉瑞、强生都在数据发表两周内向 FDA 递交了他们的申请。
FDA 对于 Biogen 的阿尔兹海默症****的最终决定
几周内，全世界将知道 aducanumab ****物的最终命运。 
和其它已经获批的阿尔茨海默症特效****不一样，aducanumab 的机制是试图解决阿尔茨海默症的病因，而不是单纯的为了缓解症状。在一项临床试验中发现，被长期给予了大剂量 abucanumab 的早期阿尔兹海默症患者，相比于安慰剂组的患者，其认知功能下降速度更慢。
但是这些数据，就如同 Biogen 公司分析这些数据的方法一样，饱受争议。与此同时，另一项临床试验也表明这款****物完全没有益处。所以许多医生和研究者都不确定，这款****对于患者来说到底有没有益处，以及有多少益处。
    
下一步会发生什么谁也无法预测。FDA 目前正在审查 aducanumab， 预期将在六月 7 日给出他们的答复。虽然 FDA 收到了很多来自于患者以及慈善机构的压力去批准这款****物， 但 FDA 内部的统计学家以及顾问不建议该****获批。
无论 FDA 最终做出什么决定，都很有可能会对病人的治疗、Biogen 公司的未来以及 FDA 的声誉造成极大的影响。 
Vertex 的决定性时刻
靠着在囊性纤维化领域的研究，Vertex 成为全球最大的生物技术公司之一。他们有 4 款上市****物，可以治疗大约 90% 的囊性纤维化患者，每年的销售额超 60 亿美元。这也让 Vertex 的股价和市值大涨，在 4 月中旬，其市值达到了 570 亿美元。投资者对于 Vertex 的下一步发展也很期待。 
福泰公司目前最受关注的一个项目是针对 α-1 抗胰蛋白酶（ATT）缺乏罕见基因疾病，患者的肺部和肝脏会受到损伤。Vertex 开发了 VX-814 来治疗这种疾病，但由于安全原因，这项研究在 2020 年下半年暂停。 

现在，所有人都期待 Vertex 针对该疾病开发出的第二种****物，这款****物和 VX-814 在结构上有很大的区别。
这款新的****物，叫做 VX-864，正在进行一项 40 人的试验，最新的实验数据会在近期公布。Vertex 希望这项研究可以证明 VX-864 的有效性。就算实验结果不尽人意， Vertex 在今年下半年还有第三款****物进入临床。
虽然 Vertex 对 ATT 的研究充满了信心，但其他人并不这么认为。去年，VX-814 失败后，SVB Leerink 的分析师 Geoffrey Porges 表示，他预计华尔街将从 Vertex 的预测中 “清除与 AAT 缺乏有关的所有价值”，部分原因是该公司在先导****物失败后继续进行跟踪记录。
Sarepta 的杜式肌营养不良症基因疗法的最新消息
在临床试验失败后，Sarepta 有关杜式肌营养不良症的基因疗法的 II 期试验结果非常出色。
1 月以前， Sarepta 处于遥遥领先的地位。该公司获得了新的数据表明，SRP-9001 能够促进关键蛋白质的生产， Sarepta 的高管们认为，如果该疗法同样能够改善接受安慰剂组的患者的运动功能，那么，Sarepta 可能会达到 FDA 的要求。

很可惜的是， 那没有发生。该基因疗法未能达到研究终点，这使得 Sarepta 的股价降低了 50%， 同时，也让辉瑞和 Solid Biosciences 这两个竞争对手占据了上风。但是 Sarepta 的高管们坚称，这只是一次随机的结果，未来会有更好的结果。
第二阶段的结果预计会在今年下半年公开。与此同时，Sarepta 证明其基因疗法的商业版（计划在 III 期研究中进行测试并最终推向市场的形式）可以与临床试验中使用的形式相媲美，预计本季度将从使用商业版治疗方法治疗的前 11 名患者中获得数据。